Orphan Drugs

Orphan Drugs sind Arzneimittel zur Behandlung seltener Erkrankungen. In der frühen Nutzenbewertung gilt ihr Zusatznutzen allein durch die Zulassung als belegt – solange ihr GKV-Umsatz eine gesetzlich festgelegte Schwelle nicht überschreitet.

Als Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Leiden) gelten Arzneimittel, die nach der europäischen Verordnung (EG) Nr. 141/2000 zur Behandlung seltener Erkrankungen ausgewiesen sind. Weil für seltene Erkrankungen oft nur kleine Patientenzahlen und begrenzte Studiendaten verfügbar sind, sieht § 35a SGB V eine Sonderregel vor: Für zugelassene Orphan Drugs gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt (Absatz 1 Satz 10/11). Der Gemeinsame Bundesausschuss führt dann keine eigenständige Feststellung des Zusatznutzens gegen die zweckmäßige Vergleichstherapie durch, prüft aber das Ausmaß des Zusatznutzens.

Diese Privilegierung ist jedoch begrenzt: Überschreitet der Umsatz eines Orphan Drugs zu Lasten der GKV in den letzten zwölf Kalendermonaten einen Betrag von 30 Millionen Euro, entfällt der fingierte Zusatznutzen (§ 35a Abs. 1 Satz 12 SGB V). Der Hersteller muss dann – wie bei jedem anderen neuen Wirkstoff – die vollständige Nutzenbewertung gegen die zweckmäßige Vergleichstherapie vorlegen. Die Schwelle wurde mit dem GKV-Finanzstabilisierungsgesetz von zuvor 50 auf 30 Millionen Euro abgesenkt.

Verwandte Begriffe sind der Market Access, die zweckmäßige Vergleichstherapie (ZVT), die EU-HTA und das AMNOG.

Die Besonderheiten der Orphan-Drug-Bewertung vertieft die Weiterbildung zum Market Access Manager – Fokus: Reimbursement Pharma; strategisch unterstützt PKM im Bereich Market Access & Reimbursement.

FAQ

Warum gilt der Zusatznutzen von Orphan Drugs als belegt?

Weil für seltene Erkrankungen nur kleine Patientenzahlen und begrenzte Studiendaten verfügbar sind. § 35a SGB V fingiert daher den Zusatznutzen zugelassener Orphan Drugs durch die Zulassung. Der G-BA prüft nicht das Ob, sondern nur das Ausmaß des Zusatznutzens.

Was passiert bei Überschreiten der 30-Millionen-Euro-Schwelle?

Der fingierte Zusatznutzen entfällt. Überschreitet der GKV-Umsatz eines Orphan Drugs in zwölf Monaten 30 Millionen Euro, muss der Hersteller die vollständige Nutzenbewertung gegen die zweckmäßige Vergleichstherapie vorlegen – wie bei jedem anderen neuen Wirkstoff.

Quellenverzeichnis

Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch. § 35a Abs. 1 Bewertung des Nutzens von Arzneimitteln (Orphan Drugs). https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__35a.html

Gemeinsamer Bundesausschuss. (2026). Nutzenbewertung von Orphan Drugs. https://www.g-ba.de/themen/arzneimittel/arzneimittel-richtlinie-anlagen/nutzenbewertung-35a/

Zuletzt aktualisiert: 9. Oktober 2026 | Geprüft von: Dominik Lindner, Leitender ärztlicher Medizincontroller, PKM