Off-Label-Use

Off-Label-Use bezeichnet die Anwendung eines zugelassenen Arzneimittels außerhalb der in der Zulassung genehmigten Indikation, Dosierung oder Patientengruppe. In der gesetzlichen Krankenversicherung ist der Off-Label-Use nur unter engen Voraussetzungen zu Lasten der Kasse zulässig.

Ein Arzneimittel ist für bestimmte Anwendungsgebiete zugelassen. Wird es darüber hinaus eingesetzt – etwa bei einer anderen Erkrankung oder in einer nicht zugelassenen Dosierung –, liegt ein zulassungsüberschreitender Einsatz, ein Off-Label-Use, vor. Zu Lasten der GKV ist das grundsätzlich problematisch, weil Wirksamkeit und Sicherheit für die nicht zugelassene Anwendung nicht im Zulassungsverfahren belegt wurden.

Zwei Wege eröffnen dennoch die Erstattungsfähigkeit. Erstens regelt § 35c SGB V die zulassungsüberschreitende Anwendung: Der Gemeinsame Bundesausschuss bewertet auf Grundlage von Empfehlungen der beim BfArM angesiedelten Expertengruppen den Off-Label-Use und nimmt verordnungsfähige Anwendungen in die Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie auf (Teil A: verordnungsfähig, Teil B: nicht verordnungsfähig). Zweitens hat die Rechtsprechung des Bundessozialgerichts Voraussetzungen für den Einzelfall entwickelt: eine schwerwiegende Erkrankung, keine verfügbare zugelassene Therapiealternative und eine begründete Aussicht auf einen Behandlungserfolg. Für lebensbedrohliche Erkrankungen ergänzt § 2 Abs. 1a SGB V (Nikolaus-Regelung) diese Grundsätze.

Für die Praxis bedeutet das: Ein Off-Label-Use will dokumentiert und – wo möglich – vorab mit der Krankenkasse geklärt sein. Andernfalls droht ein Regress (Verordnungsprüfung), und haftungsrechtlich steigen die Aufklärungsanforderungen.

Verwandte Begriffe sind die Verordnungsprüfung, die Rezeptarten und der Leistungskatalog GKV.

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FAQ

Wann darf ein Arzneimittel off-label zu Lasten der GKV verordnet werden?

Wenn der G-BA die Anwendung in Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie (Teil A) als verordnungsfähig anerkannt hat, oder – im Einzelfall – bei einer schwerwiegenden Erkrankung, für die keine zugelassene Alternative verfügbar ist und eine begründete Aussicht auf Behandlungserfolg besteht.

Wer haftet beim Off-Label-Use?

Der verordnende Arzt trägt erhöhte Verantwortung. Er muss den Patienten besonders sorgfältig über den zulassungsüberschreitenden Einsatz und dessen Risiken aufklären und die Indikation dokumentieren. Fehlt die wirksame Aufklärung oder die Indikation, steigen das Haftungs- und das Regressrisiko.

Quellenverzeichnis

Sozialgesetzbuch (SGB) Fünftes Buch. § 35c Zulassungsüberschreitende Anwendung von Arzneimitteln. https://www.gesetze-im-internet.de/sgb_5/__35c.html

Gemeinsamer Bundesausschuss. (2026). Arzneimittel-Richtlinie, Anlage VI (Off-Label-Use). https://www.g-ba.de/richtlinien/3/

Zuletzt aktualisiert: 9. Oktober 2026 | Geprüft von: Dominik Lindner, Leitender ärztlicher Medizincontroller, PKM